Podmioty działające w sektorze farmaceutycznym, nie tylko wielkie koncerny ale i cała powszechna sieć i baza aptek, powszechnie stosują rozmaite badania z dziedziny biostatystyki oraz statystyki medyczej. Przykładem tego może być badanie leków, które mają być wprowadzone na rynek. Takie badanie jest bardzo potrzebne gdyż od niego zależy czym my pacjenci będziemy się leczyć.
Wielu ludzi decyduje się na udział w takim badaniu nowych leków zwanym badaniem klinicznym. Są w pewnym sensie królikami doświadczalnymi. Osoby wyrażające zgodę na takie badanie muszą spełniać pewne kryteria - między innymi musza znajdować się w wieku od 18 do 60 czy 65 lat. Oczywiście jeśli badanie kliniczne wymaga np. uczestnictwa młodzieży, muszą one wtedy mieć zgodę rodziców na uczestnictwo. Zazwyczaj odbywa się to w specjalnym ośrodku, gdzie uczestnicy badania są pod opieką lekarzy i pielęgniarek. W badaniach klinicznych często przyjmuje się dwie, trzy tabletki - czy nawet więcej - naraz. Dlaczego nie jedną? Wynika to z tego, że ten sam lek bywa stosowany w rożnych dawkach. Zamiast produkować kilka typów tabletek wytwarza się tylko jedną, o małej zawartości leku, i w takiej postaci rozprowadza go baza aptek. W Polsce przeprowadza się jedynie kilkaset rocznie. Badania rynku dostarczają nam informacji, że w USA liczba badań dochodzi do 50 tysięcy.
Badanie skuteczności wprowadzanego na rynek leku w stosunku do skuteczności leku referencyjnego wymaga przeprowadzenia analizy biorównoważnosci. O kształtowaniu się jednej zmiennej (np. wskaźnika poprawy stanu zdrowia pacjenta) w zależności od innej (np. dawki leku) wnioskuje się w oparciu o analizy zależności. Szerokie możliwości zastosowania testów statystycznych dają także badania w celu których leży porównanie pacjentów leczonych dwoma metodami lub pacjentów chorych ze zdrowymi, określane mianem badań porównawczych. Szeroko stosowane są również metody taksonomiczne (klasyfikacyjne), pozwalające grupować pacjentów lub leki według określonych kryteriów. Statytsyka medyczna to także implementacja modeli statystycznych w farmakoekonomii, odkrywanie reguł diagnostycznych, a także budowa modeli predykcyjnych i symulacyjnych. Obszar ten stanowi jeden z najbardziej prężnych i zarazem wciąż posiadających ogromny potencjał rozwojowy obszarów zastosowań statystyki, a na końcu łańcuszka przyczyn i skutków znajduje się wciąż rosnąca baza aptek, w których leki są sprzedawane pacjentom.
